药物

一种针对罕见病治疗的创新性基因疗法日前被揭示有重大安全性问题。 国际顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》10月9日发表了蓝鸟生物（Bluebird Bio）的Skysona药物临床试验…

“对于罕见病患者而言，有药可用永远都是第一位的。” 中国国际经济交流中心理事长毕井泉曾于2022年这样说。 罕见病，顾名思义，是患病率相对较低的一类疾病。由于患病人数少、市场需求小…